PNAS Nexus: разработан метод лечения глаукомы с помощью генной терапии

Генная терапия может стать новым способом лечения глаукомы — одного из ведущих факторов слепоты во всем мире. Как показало исследование американских ученых под руководством Яна Суна, метод редактирования генов CRISPR способен эффективно снижать внутриглазное давление без ежедневного использования глазных капель. Работа опубликована в журнале PNAS Nexus.

Глаукома вызывается повышенным внутриглазным давлением и часто требует пожизненного применения медикаментов. Однако ежедневные капли не только неудобны в использовании, но и могут вызывать серьезные побочные эффекты — от замедленного сердечного ритма и метаболического ацидоза до образования камней в почках. Кроме того, многие пациенты просто забывают или игнорируют необходимость постоянного лечения.

Ученые решили воздействовать на сам источник проблемы — образование жидкости внутри глаза (так называемой водянистой влаги). С помощью CRISPR-инструмента Cas13d они «отключили» два гена, участвующих в этом процессе — AQP1 и CA2. Генетическая терапия проводилась в ресничном теле глаза лабораторных мышей.

В результате внутриглазное давление у генно-модифицированных животных значительно снизилось по сравнению с контрольной группой. Эффект наблюдался как у здоровых мышей, так и у моделей глаукомы.

Важной особенностью является то, что Cas13d воздействует не на ДНК, а на РНК, то есть изменения обратимы и не вносятся в геном на постоянной основе. Это означает, что лечение потенциально можно корректировать или прекратить при необходимости.